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フェニルケトン尿症治療剤 セピエンス™顆粒分包新発売のお知らせ

Katie - Living with PKU
Katie, Living with PKU, United States

サイエンスを読み解き

人生を変える
アンメットニーズが高い重篤な疾患と共に生きる小児および成人患者様向けに革新的な医薬品を提供する

サイエンスと患者様への情熱によって推進されるイノベーション

PTCは、アンメットニーズの高い重度な疾患と共に生きる小児および成人患者様のための革新的な医薬品を創出、開発、事業化するグローバルなバイオ医薬品企業であり、革新的な新しい治療法を特定し、製品をグローバルに事業化する当社の力は、多様なパイプラインへの投資を推進する基盤となります。

研究開発について詳しく見る

自社のサイエンスプラットフォーム
スプライシング
スプライシングを調節しタンパク質の産生を制御
詳しく見る（PTC Therapeutics Inc.のサイトへ）
炎症 / フェロトーシス
酸化ストレスおよび炎症経路を標的とする
詳しく見る（PTC Therapeutics Inc.のサイトへ）
グローバルパイプライン

革新的なサイエンス

米国や各国で承認された私たちの治療法には、世界で初めて承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、世界で初めて承認された脳に直接注入する遺伝子治療、世界で初めて承認された小分子スプライシング修飾薬など多くの「はじめて」の成果が得られました。アンメットニーズが大きい疾患に対する多様なパイプラインへの投資を継続しています。

グローバルパイプラインを見る

OnePTCとして一丸となって取り組む

私たちはOnePTCとして、アンメットニーズの高い疾患と共に生きる患者様を支援するという強い使命感を持っています。私たちは、患者様に治療と新たな可能性を提供することに情熱を注いでいます。刺激を与え合う仲間とともに、やりがいのある仕事に取り組み、私たちと一緒に成長していきませんか。
PTCのキャリアを見る
Two women sitting on a covered bench looking at each other and holding laptops.
治療領域

重点疾患

PKU Patient
フェニルケトン尿症（PKU）
主要な消化酵素であるフェニルアラニン水酸化酵素の変異によって、認知障害や発作を引き起こす代謝性疾患
AADC Patient
芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症
運動の制御に欠かせない神経伝達物質であるドーパミンが欠乏している疾患
DMD Patient
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）
幼児期から筋力低下を引き起こす稀で致死的な遺伝性疾患
FA Patient
フリードライヒ運動失調症（FA）
主に中枢神経系と心臓に影響をおよぼし、体を衰弱させ、寿命を縮める、希少な神経筋疾患
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