私たちの歩み
多くのマイルストーンと共に
PTC セラピューティクス
イノベーションの歩み – 概要
PTC Therapeuticsは1998年に設立され、RNA生物学の専門知識を活用して、希少疾患と共に生きる患者様に対する治療法の発見と開発に注力してきました。
最初の25年間で、PTCはデュシェンヌ型筋ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症など複数の希少疾患の治療において歴史的な進歩を遂げました。
PTCでは、次の四半世紀もさらなる科学的専門知識と強力な事業基盤を活用して、より多くの希少疾患の患者様のために治療法を開発するという私たちのミッションに継続して取り組んでいきます。
2023
- Matthew B. Klein, M.D.がCEOに就任
- sepiapterinのPKUに対する第Ⅲ相臨床試験で統計的に有意な結果
- PTCは創立 25 周年と上場企業として10 周年を迎えました
2022
- 脳に直接注入する初の遺伝子治療であるAADC欠損症治療薬Upstaza™（eladocagene exuparvovec）、欧州及び英国で承認取得
2021
- Evrysdi®（risdiplam）、脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者様に対して、EUと日本において承認取得
- Gallup社の「Don Clifton Strengths-Based Culture」賞を受賞
- PTC518の作用機序が証明され、ハンチントン病患者様への広範な分布が認められた
- 再生医療における創薬と開発研究を進めるため、SMA財団とのパートナーシップを拡大
2020
- フェニルケトン尿症（PKU）の治療薬を含む臨床パイプラインの拡大
- Evrysdi®（risdiplam）、脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者様に対してFDAの承認を取得
2019
- 酸化ストレス性疾患に対処するためのフェロトーシス＆炎症プラットフォームの買収によりプラットフォーム技術を拡充
- AADC欠損症患者様に対する遺伝子治療において持続的な改善を示す臨床結果を発表
- Translarna™（ataluren）がデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者様の疾患の進行を遅らせることを示すリアルワールドエビデンスを発表
2018
- Tegsedi®（inotersen）及びWaylivra®（volanesorsen）の追加により、中南米の製品ポートフォリオを拡大
- AADC欠損症などの希少な中枢神経系疾患を対象とする標的遺伝子治療プラットフォームを買収
2017
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬としてEmflaza®（deflazacort）を承継: デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者様の治療薬として米国で承認されている唯一の薬剤
2014
- Translarna™（ataluren）がEUで承認取得：デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対して承認された世界初の薬剤
2013
- 米国株式市場（NASDAQ：PTCT）でIPO成功
2011
- 脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬開発継続について、PTCとSMA財団がロシュと提携
2010
- Unesbulinの研究開発を支援するWellcome Trustから助成金受領
2006
- 脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療法の発見・開発のためSMA財団と提携
2004
- PTC124（後のTranslarna™（ataluren)となる化合物）を用いた初めての臨床試験を開始。これはナンセンス変異によって引き起こされる希少疾患の根本的原因へアプローチするものである
1998
- PTCは希少疾患の患者様のために治療法を発見、開発、商業化することをミッションとして設立されました